目前惡性腫瘤中靶向藥非常熱門，尤其在成人的幾個特殊疾病中，小兒神經母細胞瘤也有靶向藥物，但肝母細胞瘤目前並無效果明顯的靶向藥。在成人肝癌的治療中，索拉非尼、曲妥珠單抗這些藥物在肝母細胞瘤中療效並不明顯。

部分血管抑制藥物可能有一些效果，如西羅莫司，為較為常用的藥物。但阿帕替尼可能效果更好，是VEGFR-2的抗體，可以抑制腫瘤血管的生成。惡性腫瘤血供都非常豐富，需要大量營養，抑制血管生成會導致腫瘤失去養分，進而萎縮。非特異的一些靶向藥物的治療可能對腫瘤有控制作用，但目前達不到根治的效果，可能需要手術和其它治療，如化療。