橫紋肌肉瘤目前無明確的靶向藥物，主要需進行手術、放療和化療的綜合治療。一般兒童惡性腫瘤是以手術和化療為主，必要時需加放療，但橫紋肌肉瘤對放療比較敏感。到目前為止，橫紋肌肉瘤靶向治療方面的研究很多，但並無明確進展，這些研究為治療提供了新的方向，但療效並不確定，目前不能直接應用於患者，需要研究者進行大量試驗驗證藥物劑量的安全性和不良反應。

橫紋肌肉瘤為兒童期最常見的軟組織腫瘤，大約佔兒童軟組織腫瘤的一半，總體屬於罕見病，在兒童癌症中大約佔3%-4%。2/3病例發病時不足6歲，患者均屬於兒童。橫紋肌肉瘤可發生於全身各處，包括頭頸部、泌尿生殖系統、膽道，包括軀幹、四肢。根據部位、組織學、診斷年齡，該病有一定病理分型，主要包括四大類型，其中以胚胎型最常見。