小腦萎縮從神經科的角度來講屬於進行性神經系統變性病，也就是小腦的細胞不明原因的逐漸死亡，數量逐漸減少，從機制上來講病因不清，也就決定了現在還沒有能夠根治的藥物。

疾病的進展過程中仍然可以採用藥物緩解病程進展，西藥可以用改善腦循環的藥物以及改善線粒體功能的藥物，比如丁苯酞、輔酶Q10等。

中醫講人的腦部功能與腎臟功能是密切相關，腎主骨生髓，髓聚為腦。補充腎經就可以改善腦功能，可以採用藥物包括蓯蓉益智、蓯蓉益腎膠囊。

小腦萎縮的治療目前還不能達到根治的效果，但是可以採取對症治療的方法減緩病情進展。