遺傳性共濟失調是一組以慢性、進行性、小腦性、共濟失調為特徵的遺傳變性性疾病，有遺傳史、共濟失調錶現，以及脊髓小腦腦幹損害為主的病理改變三大特徵。本組疾病除了小腦及傳導纖維受累外，常常累及脊髓的後索、錐體束、腦橋核、基底核、腦神經和脊神經節和自主神經系統等。共濟失調步態最先出現且逐漸加重，最終患兒不能臥床，臨床症狀複雜，交錯重疊，即使在同一家族也可表現出高度的異質性。主要分為有以下幾種類型：
1、Friedreich型共濟失調：目前沒有特效的治療辦法，輕症患者可以支持療法和功能訓練，矯形手術如肌腱切斷術等，可以矯正足部的畸形；
2、脊髓小腦性共濟失調：也無特異性的治療辦法，對症治療可以緩解症狀。多巴胺可以緩解強直等錐體外系症狀。毒扁豆鹼或胞磷膽鹼可以促進乙酰膽鹼的合成。氯苯胺丁酸可以減輕痙攣，金剛烷胺可以改善供給失調，共濟失調伴有肌症攣首選氯硝西泮，三磷酸腺苷、輔酶A、肌苷、維生素B族等神經營養藥物也可以使用。手術治療可以行視丘損毀術等。其他治療主要是康復訓練、物理治療以及輔助行走。