幹細胞的使用還在臨床研究階段，通過臨床研究以及觀察，幹細胞主要用於醫療方面。幹細胞的特點是終生處於低分化或未分化狀態，具有多向分化能力，可以分化為不同類型的細胞，並且幹細胞能無限分裂增殖。但具體是否可以使用，需要在專業醫生指導下明確。
臨床上常用的幹細胞一般是造血幹細胞，造血幹細胞主要來源於骨髓，也可以被體內的造血因子動員到外周血中，還可以從臍帶血提取，這些造血幹細胞均可用於重建造血與免疫系統。
醫學上常用的技術是造血幹細胞移植，也叫骨髓移植，通常用於治療血液系統疾病及部分腫瘤疾病，如白血病、地中海貧血、再生障礙性貧血、淋巴瘤、骨髓瘤等。如果患者通過常規治療方法，比如藥物治療、手術治療等，治療效果差的，可以考慮在醫生指導下進行造血幹細胞移植。
造血幹細胞移植可以清除患者體內原有的病變幹細胞、消滅體內原有的造血免疫系統，再將正常的供體或自身的造血幹細胞移植進體內，這種方法有助於延長患者生存時間，改善患者不適症狀。