垂體性侏儒症由於垂體分泌生長激素不足，或者機體對於生長激素抵抗導致生長激素缺乏狀態。治療要補充生長激素，一般及時補充、合理用藥可以使部分病人身高得到追加，得到增長，根據身高體重計算每日用藥量。通常採用25-50μg/(kg·d)的劑量，在睡前皮下注射，更好刺激機體身高生長。但是生長激素使用也有很多的問題，合理使用，避免藥物不良反應。由於生長激素可以促進細胞有絲分裂，所以白血病或者腫瘤概率增加的可能性。在啟用藥物之前，一定要充分評估病人狀況、缺乏程度、身高動態增長速度以及相應基礎疾病的情況，才能夠做到合理安全的使用藥物。