進行性肌營養不良是一類由於基因缺陷導致的肌肉變性疾病，該疾病目前尚沒有根治的方法，主要是對症治療和支持療法，同時配合適當的康復訓練。在患兒能夠行走時，應用康復支具支撐患兒的肢體，儘可能保持和延長患兒獨立行走的能力，可以小劑量應用皮質類固醇激素，比如波尼松，以降低肌酸磷酸激酶水平，但是並不能阻止疾病的進展，也可以應用基因替代療法。