骨髓增生異常綜合徵是人體骨髓造血幹細胞，製造異常細胞導致的一組疾病。主要表現為骨髓不能夠製造形態功能正常的血細胞或造血功能衰竭，表現為嚴重貧血、皮下出血、內出血及容易感染等。

治療首先是通過藥物刺激骨髓恢復正常造血功能，如注射大劑量重組促紅細胞生成素。本病有轉化為白血病的風險，還可以提前應用化療藥物，如地西他濱等。最佳治療方法，也是治癒方法是做骨髓移植手術。