目前髓母細胞瘤的病因尚不明確，髓母細胞瘤起源於原始神經外胚層，是殘留在人體內的一些胚系細胞發生了惡變所導致。對於髓母細胞瘤而言，無明確的循證醫學支持何為其誘發因素，環境汙染、輻射或某些有毒物質目前均不是明確的病因。研究發現，髓母細胞瘤可能與某些細胞因子的通路信號發生改變，造成一系列下游細胞中的代謝和遺傳發生改變有關。