GIST是胃腸道間質瘤靶向新藥,包括2021年在國內獲批上市的兩種新藥,一個是瑞派替尼,另一個是阿伐替尼。在此前已經有三種胃腸道間質瘤的靶向藥物在國內批准上市,分別是伊馬替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼。瑞派替尼是一種新型的廣譜開關控制的抑制劑,可以廣泛抑制KIT和PDGFRα各類原發突變和繼發耐藥突變。目前,它也成為NCCN、CSCO等國內外權威指南中,胃腸道間質瘤的四線標準治療藥物。

根據2022年的《CSCO胃腸道間質瘤診療指南》,瑞派替尼的推薦等級被提升至二級(1A類證據),意味著對於伊馬替尼一線治療進展後的晚期胃腸道間質瘤患者,二線治療也可以選擇瑞派替尼。而阿伐替尼獲批的適應證,是治療PDGFRα D842V突變不可切除的或者轉移性的胃腸道間質瘤患者。

胃腸道間質瘤屬於罕見的腫瘤,但我們國家人口基數比較大,每年依然有2萬-3萬人發病。靶向藥物的相繼出現,讓胃腸道間質瘤從一種預後極差的腫瘤,逐漸步入了慢性病的範疇,為患者延長生命、提高生活質量帶來了更多可能性。患者一定在專業醫生或藥師指導下用藥,根據個體病情選擇合適的藥物。