化療藥物和靶向藥物都是抗腫瘤治療用藥，但是兩者又存在很大的區別，化療藥物和靶向藥物的作用機制不同，化療藥物是非選擇性的作用於活躍生長的細胞，殺傷癌細胞的同時對正常的細胞也有殺傷作用，而靶向藥物則是選擇性地作用於腫瘤細胞。

化療藥物應用時一般根據組織病理標本結果來決定，而靶向藥物的應用需要根據組織病理標本基因監測的結果來決定。在不良反應方面化療藥物可以引起多系統的不良反應，而靶向藥物的不良反應多是根據靶向藥物的作用機制來決定。對於抗血管生成的靶向藥物常見不良反應一般表現為高血壓、蛋白尿、出血等，而對於表皮生長因子受體酪氨酸激酶抑制劑的不良反應多是腹瀉、皮疹等。