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如果將腫瘤患者的發病定義為腫瘤發生，則所有腫瘤臨床症狀都是在腫瘤發生之後才出現。但在平常醫療過程中，發病指發現與腫瘤相關的症狀。如果將發現與腫瘤相關症狀定義為發病，則在肝母細胞瘤患者發病之前可能會出 現一系列臨床症狀，但可能並不典型，具體如下：
在就診或剛發現肝母細胞瘤時，很難對患者的預後進行判斷。有諸多因素影響肝母細胞瘤的治療，現在也有國際標準的危險度分級系統，危險度分級越高，遠期治療效果越差。同時，每個人對於手術或者化療的反應不同，因此在疾病早 期很難判斷肝母細胞瘤治療效果。但醫生往往會根據患者的發病細節、臨床特徵，以及治療後反應對預後進行大致的判斷。如果存在遠處轉移、腫瘤破裂、血管侵犯，或者在大血管內存在腫瘤栓子，均可能嚴重影響遠期治療效果。
兒童肝母細胞瘤對化療比較敏感，但每個患兒的化療方案需由醫生根據腫瘤分期、臨床危險度分級進行個體化制定。如果患者就診時腫瘤體積較大或者有遠處轉移，不具備直接手術切除的可能性，則需要通過術前化療縮小腫瘤體積，清 除遠處轉移灶，從而為外科醫生實施手術創造良好條件。目前為止，術前肝母細胞瘤化療需要進行4個週期左右，然後根據腫瘤對化療的不同反應調整療程。如果術前化療後患者具備手術條件，則需要及時進行手術切除。
目前肝母細胞瘤臨床上首選的影像學檢查為超聲檢查，超聲主要表現為肝臟內部有圓形或類圓形、密度不均勻的病灶。部分患者腫瘤病灶與周圍正常肝組織界限不清，甚至呈肝內多發性結節的表現。腫瘤內部血管數量或血流強度，即血運一般比較豐富， 出現呈混合密度的回聲。
兒童肝母細胞瘤是一種惡性腫瘤，但近幾十年來隨著多學科綜合治療模式的不斷推廣和應用，該病的臨床治癒率已有顯著改善。治療前肝母細胞瘤Ⅰ-Ⅳ期患者5年生存率分別為90%、83%、73%和52%，可得出以下結論：
質子治療本質上是局部放射治療，相對於普通放療安全性更好，對周圍組織、器官保護性相對更強，因此更多地應用於中樞神經系統腫瘤，如腦瘤、頭頸部腫瘤。本身肝臟放療劑量相對較小，且腹部臟器對放射性治療耐受相對較好，因此質子治療相對於普通放療無法在肝母細胞瘤患者身上體現出較強的優勢，不會作為常規推薦；但對於複雜難治、復發，或者肝臟之前接觸過普通放療的患者，以及腦轉移等中樞神經系統轉移的患者，可以嘗試進行質子治療。