骨髓增生異常綜合徵是一種造血幹細胞的克隆性疾病，它主要表現為貧血，中性粒細胞減少所引起的發熱，血小板減少所引起的出血。治療包括對症支持治療、藥物治療和幹細胞移植治療。藥物治療包括沙利度胺、來那度胺、造血細胞生長因子（促紅素、粒細胞集落刺激因子和血小板生成素）；特殊藥物包括維A酸、三氧化二砷，去甲基化藥物（地西他濱和阿扎胞苷）。對症治療包括輸血和輸血，如果發生了感染，需要應用廣覆蓋的抗生素。長期輸血會導致鐵過載，需要進行祛鐵治療。最後，異基因幹細胞移植是唯一可能治癒本病的手段。