骨髓異常增生又稱為骨髓增生異常綜合徵，它是起源於造血幹細胞的克隆性疾病，由於幹細胞染色體異常導致基因突變引起克隆性疾病，只有異常克隆消失，疾病才能愈痊，一般來說，骨髓增生異常綜合徵自愈的機會比較少。而治癒本病的唯一辦法就是異基因幹細胞移植，移植可以完全消除異常的克隆。本病的臨床主要表現有貧血、白細胞減少和血小板減少，骨髓增生活躍，並存在變態造血。它的發病機制主要是由於染色體的丟失和/或增加，使細胞的基因表達處於不平衡狀態，導致細胞凋亡過度或增殖過度。本病在臨床上可以保持長期穩定，也可以向再生障礙性貧血轉化，也可以向急性白血病進展。大部分病人如果採用中醫和西醫相結合的方法進行治療，常可以得到很好的控制，異基因幹細胞移植是治癒本病的唯一方法。