骨髓增生異常綜合徵，簡稱mds。具有病態造血和高風險向白血病轉化的臨床特點。骨髓增生異常綜合徵的治療分兩部分，第一部分是對症治療，包括抗感染，輸血，止血，以及應用細胞因子進行對症治療。第二部分就是去甲基化治療，常用藥物包括地西他濱，阿扎胞苷，去甲基化治療能夠改善患者的遺傳學異常，但是，去甲基化藥物具有明顯的血液學毒性，應用後病人會出現嚴重的骨髓抑制，需要給予強有力的支持治療。另外，部分患者，也可以通過異基因造血幹細胞移植治療。