重症肌無力是一種神經免疫系統疾病，主要累及的是神經肌肉接頭處的突觸後膜AChR受體抗體陽性。臨床最常用的藥物是乙酰膽鹼酯酶抑制劑，可以使突觸間隙的乙酰膽鹼量增多，從而改善症狀。主要是一種對症支持治療的藥物，不建議長期單藥服用，常用的是溴吡斯的明。另外，治療重症肌無力的藥物還有免疫抑制劑，最常用的是激素，針對重症或者急性期的重症肌無力，可以採用短期、大劑量的衝擊療法，也可以採用小劑量上、下樓梯的用法。總之，重症肌無力的激素用法比較具有藝術性。
還有一種重要的藥物是免疫球蛋白，所有的免疫系統疾病，免疫球蛋白都佔有較大的比重。但是免疫球蛋白因為費用比較昂貴，通常不能作為一線用藥。如果藥物效果不好，可以適當的考慮血漿置換，或者是應用其它免疫抑制劑，比如環磷酰胺、環孢素A、他克莫司等藥物都可以考慮使用，根據患者的耐受情況進行個體化治療。