骨髓增生異常綜合徵是骨髓造血幹細胞惡性克隆性疾病，屬於抑制性疾病。骨髓增生異常綜合徵治療要根據危度分層，目前國際上有IPSS危度分層，以及進一步更精準的IPSS-R分層，分為相對低危和相對高危組。如果是相對低危組的患者，主要選擇刺激骨髓造血的藥物，比如雄性激素、免疫抑制劑，比如環孢素、糖皮質激素等，主要治療藥物為紅細胞生成素。高危組患者，目前主要治療方法是去甲基化治療，常用藥物有地西他濱、阿扎胞苷等。