骨髓增生異常綜合徵以前叫難治性血細胞減少症，就是白血病的前期。實際上以前定位是良性的，幾年以後早就定為是一個惡性克隆性疾病，也是血液裡惡性疾病的一種。主要表現就是骨髓的變態造血，到最後導致了無效的造血，外周表現為白細胞減少、血小板減少，還有貧血，臨床上可能會表現感染、發燒，還有頭暈、乏力這些症狀。最終有1/3的病人，轉化為急性白血病。所以這個毛病實際上也是比較難治的，以前所以叫難治性的血細胞減少症。實際上有時候這種病人，特別是惡性程度分期比較晚的，比急性白血病還棘手，比較難看。而白血病有些化療第一次緩解的概率可以達到百分之八十幾，而這個治療有時候很難治，而且病人的生存週期，特別是分期比較晚的，生存週期也比較短。