肌營養不良包括多種類型，最常見的肌營養不良即杜氏肌營養不良，如果持續7-8年，治癒的可能性很小。患者3歲前多半無症狀，3歲後逐漸開始出現走路走不好，跑步快時容易摔跤，無法上樓梯，後期開始蹲下去起不來，上廁所需要幫忙，最後需要坐輪椅，越往後治療效果越不好。如果在3-5歲時開始小劑量激素治療，生命週期會相對較長，走路時間較長，而7-8歲後再治療則效果較差。

不管小劑量激素、康復管理、無創呼吸管理，還是呼吸道排痰、鍛鍊呼吸肌、鍛鍊心功能，均可延長患者的生存時間、提高生活質量，但治癒的可能性很小。現在部分基因治療藥物不斷上市，好幾個藥物在國外已經上市，緊接著在國內也會開始進入臨床試驗，可能在5年、10年後能夠在國內開始上市。隨著基因治療藥物的應用，會給這部分患兒帶來很大的福音。