原發性血小板增多症為骨髓增殖性疾病。由於血小板增多會導致出血或血栓形成，甚至可以急性腦梗塞或急性心肌梗塞等起病，需要應用藥物降血小板治療。臨床上應用羥基脲或干擾素降血小板並長期維持在400乘以109/L或正常水平一下，一般是不會有致命性出血及血栓形成的風險，即使18年仍可能長期存活。但是不規律治療，血小板增多可能與其他骨髓增殖性疾病轉化，甚至進展為骨髓纖維化或急性白血病危及生命。