目前血小板增多症治療的目的是治療和預防血栓合併症。血小板計數應該控制在600乘以109/L以下，理想的數目是控制在400乘以109/L以下。目前，臨床上一線應用的降細胞藥物是羥基脲、干擾素。羥基脲片治療血小板增多症，一般在8周內，約80%的患者血小板可降至500乘以109/L以下。然後，再給予適當劑量的維持治療。