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骨髓增生異常綜合徵是骨髓造血幹細胞惡性克隆性疾病，屬於抑制性疾病。骨髓增生異常綜合徵治療要根據危度分層，目前國際上有IPSS危度分層，以及進一步更精準的IPSS-R分層，分為相對低危和相對高危組。如果是相對低危組的患者，主要選擇刺激骨髓造血的藥物，比如雄性激素、免疫抑制劑，比如環孢素、糖皮質激素等，主要治療藥物為紅細胞生成素。高危組患者，目前主要治療方法是去甲基化治療，常用藥物有地西他濱、阿扎胞苷等。
小兒骨髓增生異常綜合徵可進行常見檢查與特殊檢查。常見檢查即血常規檢查，血常規檢查可觀察粒細胞、紅細胞、血小板及網織紅細胞計數，瞭解骨髓增生情況；此病確診依靠骨髓檢查，可行骨髓常規檢查，也可 做骨髓活檢，若骨髓檢查發現病態造血，結合患者臨床表現及血常規情況，明確診斷。小兒骨髓增生異常綜合徵應引起大家重視，此病治療效果欠佳，部分患者可轉變為白血病。
小兒骨髓增生異常綜合徵是血液系統疾病，發病原因與化學燃料、農藥、苯、病毒性肝炎等方面有關係。應避免可引發此種疾病的相關因素，保持良好的生態環境；避免接觸化工原料，宜選用含有害物質少的裝修材料，減少環境汙染；生活 起居要有規律，要健康飲食，進食易消化、富含維生素的食物；保持積極向上的心態，情緒穩定，勞逸結合，使機體免疫系統處於穩定的狀態下，最大限度避免此類疾病的發生。
骨髓增生異常綜合徵患者自然病程和預後差異性較大，治療應採取個體化治療方案，臨床即可根據疾病預後分組，結合患者年齡、體能狀況、合併症等進行綜合分析，選擇最佳治療方案。對於較低為主的MDS患者，其治療目標是改善造血，提高生活質量；對較高 為主的MDS患者，其治療目標是延緩疾病進展，延長生存期，甚至達到治癒。MDS治療包括以下幾個方面：
骨髓異常綜合徵是血液系統惡性疾病之一，主要表現為骨髓造血的無效造血以及病態造血。患者骨髓當中出現大量的異常細胞，外周血卻表現為全血細胞的減少，所以患者可能會出現貧血的症狀，主要以頭暈、乏力為主要症狀，有的患者可能會出現胸悶、氣短 ，甚至是呼吸困難。
骨髓增生異常綜合徵以前叫難治性血細胞減少症，就是白血病的前期。實際上以前定位是良性的，幾年以後早就定為是一個惡性克隆性疾病，也是血液裡惡性疾病的一種。主要表現就是骨髓的變態造血，到最後導致了無效的造血，外周表現為白 細胞減少、血小板減少，還有貧血，臨床上可能會表現感染、發燒，還有頭暈、乏力這些症狀。最終有1/3的病人，轉化為急性白血病。所以這個毛病實際上也是比較難治的，以前所以叫難治性的血細胞減少症。實際上有時候這種病人，特別是惡性程度分期比較晚的，比急性白血病還棘手，比較難看。而白血病有些化療第一次緩解的概率可以達到百分之八十幾，而這個治療有時候很難治，而且病人的生存週期，特別是分期比較晚的，生存週期也比較短。
多發性骨髓瘤，在臨床中比較常見，是好發於骨髓的腫瘤性疾病。多發性骨髓瘤有很多臨床表現，比較常見的是骨痛、貧血、感染、腎功能異常、出血等。在疾病早期，可能出現比較多的是骨痛和貧血。經統計，大概有70%的骨髓瘤患者是因為骨痛來就診而確診的，還有部分病人 會表現為不同程度的貧血，提示廣大患者，一旦出現骨痛、貧血，在外科或者其他科室都找不到原因的情況下，要想到是否存在多發性骨髓瘤的可能，建議廣大患者到血液專科去諮詢相關情況。
骨髓增生異常綜合徵以往又稱為白血病前期，因為該病很容易轉化為急性白血病。實際上它是造血幹細胞的克隆性病變，骨髓造血細胞表現為異常造血，血常規表現為相應的血細胞減少，因為具有高度的異質性，所以該病的類型較多，有的類型很慢轉化為急性白血病 ，有的類型則很快轉化為急性白血病。