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所謂的靶向藥物是基因組學上的概念，對於腫瘤進行基因檢測，找出對於腫瘤發生發展起到非常關鍵作用的突變基因，從而針對突變基因設計研發的一種藥物，稱之為靶向藥物。對於兒童髓母細胞瘤，根據2016年WHO中樞神經系統腫瘤分類，根據基因突變的特點不同，髓母細胞瘤被分成四個亞型，包括WNT型、SHH型、Group3、Group4。而將其命名為Group3和Group4的原因是其中參與腫瘤發生發展最關鍵的信號通路和突變基因還沒有得到最後的確認。
兒童髓母細胞瘤的化療方案，目前比較常用的藥物也比較成熟，比較經典的藥物包括卡鉑、順鉑、長春新鹼、洛莫司汀等，當然會根據不同國家發佈的指南進行不同的組合。至於化療的週期，需要根據孩子的病情進行具體的評估，由神經外科醫生、神經腫瘤科醫生和放 療科醫生等多學科協作一起制定化療方案。因為在制定化療方案的時候需要考慮的因素比較多，比如孩子的腫瘤是否做到全切、孩子的腫瘤是否播散。因為髓母細胞瘤有一個非常突出的特點，在診斷的初期可能已經發生播散，可以表現為顱內的播散或者脊柱脊髓內的播散。制定化療方案需要考慮患兒的年齡，比較小的孩子可能還不能夠接受放療，所以首先要考慮化療。此外，還需要考慮腫瘤的基因分型，比如Wnt通路型，預後總體較好，化療的使用可能相對的療程較少。對於惡性度比較高、預後差的病例，比如Group3型或者SHH型合併TP53基因突變，這時可能對於化療的強度和化療的療程都要進行相應調整，給予相對比較高強度的治療。
兒童髓母細胞瘤的治療是綜合性治療，其為系統性工程，需要由神經外科醫生，神經腫瘤科醫生和放療科醫生多學科在一起協作，才能夠取得比較好的治療效果。對於髓母細胞瘤的放療，首先要考慮孩子的年齡，在3歲以下的孩子先不給予放療，因為3歲以下的孩子組織處於 生長發育期，放療損傷比較大。因為孩子相對配合度比較差，所以對於3歲以下的孩子，一般是先給予化療，再考慮給予放療。目前國際上的治療也是有此趨勢，儘可能的先用化療，再用化療保證治療效果的前提下，儘可能推遲放療的使用。
對於兒童髓母細胞瘤的患者，需要由神經外科醫生、腫瘤科醫生和放療科醫生多學科協作會診以後制定患者治療方案。在制定治療方案的時候，需要考慮到患兒的年齡、腫瘤是否全切、是否播散和基因分型，也就是危險度分層，根據確定腫瘤的放療的總體劑量以後進行 分割。每天照射一次，比如1.8Gy，確定總劑量以後，根據總劑量除以每天的劑量，可以得出患者需要放療的次數。
髓母細胞瘤的發病原因，目前研究不是很明確，可能與免疫功能的失調或者紊亂有關。因為免疫功能有重要的一條叫免疫監視功能，假如發生了腫瘤，機體的免疫系統有殺滅作用，如果機體的免疫功能失調紊亂，可能引發髓母細胞瘤，但是否有外因如電離輻射、遺傳，還不是很明確，所以對髓母細胞瘤病因還需要進一步的去研究、去探索。
髓母細胞瘤是顱內比較常見的惡性腫瘤，屬於胚胎性的惡性腫瘤，WHO分級是Ⅳ級，屬於高度惡性，隨著治療的進展，其治療也處於突飛猛進的發展階段。在分子指標上也做了相關的分型，對指導治療有一定的幫助作用。還有一些判斷預後的指標也是至關重要，有一個危險的分層，包括標危和高危。標危的髓母細胞瘤需要手術近全切和全切，包括年齡分組、有無腦脊液播散，無腦脊液播散的以服藥為主。年齡偏小且腦脊液播散、未全切，屬於高危的因素。標危的髓母細胞瘤五年生存期能達到70%-80%，但是高危的髓母細胞瘤中位生存期有可能只有60%。所以髓母細胞瘤Ⅳ級的預後還是比較不錯，但是需綜合治療。髓母細胞瘤最怕是腦脊液播散，腦脊液播散之後，它的預後比較差。
髓母細胞瘤WHO分級是一個Ⅳ級的胚胎惡性的腫瘤，它有一個危險的分層，有些指標對判斷預後有指導的作用，包括患者的發病年齡、腫瘤有無全切、有無腦脊液的播散。若患者年齡偏小、腦脊液擴散、沒有全切的高危的髓母細胞瘤，五年生存期只有60%，而標危的髓母細胞瘤五年生存率能達到70%-80%，所以預後較佳。還有一些分子指標的檢測，對判斷預後、治療治療還是有一定幫助作用。